Η νόσος Αλτσχάιμερ προσβάλλει περίπου 6,7 εκατομμύρια ενήλικες ηλικίας 65 ετών και άνω στις ΗΠΑ, σύμφωνα με την Ένωση για τη νόσο Αλτσχάιμερ. Δεν υπάρχει θεραπεία για αυτήν την προοδευτική και μη αναστρέψιμη εγκεφαλική διαταραχή. Ωστόσο, ένα πρόσφατα εγκεκριμένο φάρμακο που ονομάζεται Leqembi δείχνει πολλά υποσχόμενο όσον αφορά την επιβράδυνση της γνωστικής έκπτωσης που σχετίζεται με τη νόσο Αλτσχάιμερ.
Στις 6 Ιουλίου 2023, ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) χορήγησε πλήρη έγκριση για το Leqembi (lecanemab), το πρώτο εγκεκριμένο από τον FDA φάρμακο που αποδεδειγμένα συμβάλλει στη μείωση της γνωστικής έκπτωσης που σχετίζεται με τη νόσο Αλτσχάιμερ περισσότερο από τα φάρμακα που ήταν διαθέσιμα στο παρελθόν.
Η έγκριση του Leqembi από τον FDA αποτελεί μια πολλά υποσχόμενη εξέλιξη στη θεραπεία της άνοιας που προκαλείται από τη νόσο του Alzheimer, αλλά το φάρμακο συνοδεύεται από μια υψηλή τιμή και σοβαρούς κινδύνους όσον αφορά την ασφάλειά του που αξίζει να ληφθούν υπόψη.
Στην Ευρώπη, όπου οι χώρες που έχουν ευαισθησία ως προς το κόστος των φαρμάκων σταθμίζουν αυστηρά τα νέα φάρμακα πριν υιοθετήσουν τη χρήση τους, εννέα νευρολόγοι και ερευνητές από έξι χώρες δήλωσαν στο Reuters ότι το lecanemab είναι απίθανο να χρησιμοποιηθεί ευρέως αν εγκριθεί. Οι απόψεις τους ενισχύουν τις εκτιμήσεις των αναλυτών που υποδηλώνουν ότι η Ευρώπη θα αποτελέσει μια μικρή αγορά για το φάρμακο.
Ορισμένοι γιατροί δήλωσαν ότι η επίδρασή του στη νόσο μπορεί να μην είναι κλινικά αρκετά σημαντική όταν σταθμίζεται σε σχέση με τον κίνδυνο εγκεφαλικού οιδήματος, την πιθανή υψηλή τιμή του και το περιορισμένο προσωπικό και τους πόρους που απαιτούνται για τη χορήγηση εγχύσεων δύο φορές τον μήνα και την παρακολούθηση για εγκεφαλικό οίδημα με μαγνητικές τομογραφίες.
Τι είναι το Leqembi;
Το Leqembi είναι ένα νέο συνταγογραφούμενο φάρμακο που παρασκευάζεται από τις φαρμακευτικές εταιρείες Eisai και Biogen και μπορεί να βοηθήσει στην επιβράδυνση της γνωστικής έκπτωσης σε άτομα με ήπια γνωστική εξασθένηση λόγω της νόσου του Alzheimer και της ήπιας άνοιας του Alzheimer. Μια 18μηνη, πολυκεντρική, διπλά τυφλή, κλινική δοκιμή φάσης 3 (που ονομάστηκε Clarity AD trial) με 1.795 συμμετέχοντες επιβεβαίωσε τις δυνατότητες του φαρμάκου.
Σύμφωνα με την Julie Schwartzbard, M.D., ειδικευμένη νευρολόγο και μία από τις κύριες ερευνήτριες που ήταν υπεύθυνες για την επίβλεψη της διεξαγωγής και την υποβολή εκθέσεων για τη δοκιμή του Leqembi, “η μελέτη Clarity AD έδειξε επιβράδυνση της γνωστικής πτώσης κατά 27% σε διάστημα 18 μηνών σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο”.
Αυτά τα ευρήματα είναι στατιστικά σημαντικά και θεωρούνται κλινικά σημαντικά αποτελέσματα από τον FDA. Τα αποτελέσματα της μελέτης Clarity AD έδειξαν επίσης ότι οι ασθενείς είχαν 31% λιγότερες πιθανότητες να προχωρήσουν στο επόμενο στάδιο της νόσου Alzheimer, όπως ορίζεται από τη συνολική βαθμολογία CDR (μια κλίμακα που αξιολογεί τόσο τις γνωστικές όσο και τις λειτουργικές ικανότητες των ασθενών).
Ωστόσο, τα ευρήματα δεν σημαίνουν ότι η γνωστική έκπτωση σταματά εντελώς όταν κάποιος λαμβάνει το Leqembi. Οι ασθενείς αναμένεται να συνεχίσουν να παρουσιάζουν γνωστική έκπτωση με το Leqembi, αλλά με έναν στατιστικώς σημαντικά βραδύτερο ρυθμό.
Το Leqembi δεν αποτελεί θεραπεία για τη νόσο Αλτσχάιμερ, αλλά είναι ένας καταλύτης για την αργοπορημένη αλλαγή στον τρόπο με τον οποίο προσεγγίζουμε και αντιμετωπίζουμε την άνοια, λένε οι ειδικοί.
Το Leqembi δεν προορίζεται για άτομα με μέτρια ή προχωρημένη νόσο Αλτσχάιμερ. Επίσης, δεν προορίζεται για άτομα των οποίων η άνοια δεν προκαλείται από Αλτσχάιμερ.
Πώς δρα το Leqembi;
Το Leqembi στοχεύει στην πρωτεΐνη βήτα-αμυλοειδές στον εγκέφαλο, η συσσώρευση της οποίας είναι ένας σημαντικός παράγοντας που σχετίζεται με τη νόσο Αλτσχάιμερ. Όταν συγκεντρώνονται μη φυσιολογικές ποσότητες β-αμυλοειδούς στον εγκέφαλο, σχηματίζουν πλάκες, οι οποίες αναπτύσσονται μεταξύ των νευρώνων του εγκεφάλου.
Οι πλάκες βλάπτουν τη δομή των κυττάρων του εγκεφάλου, με αποτέλεσμα οι νευρώνες να χάνουν τις συνδέσεις τους και να οδηγούν σε απώλεια μνήμης (ένα από τα πρώιμα σημάδια της νόσου Αλτσχάιμερ). Το Leqembi μπορεί να βοηθήσει στην επιβράδυνση της γνωστικής έκπτωσης στοχεύοντας και περιορίζοντας αυτές τις πλάκες αμυλοειδούς.
Το Leqembi χορηγείται κάθε δύο εβδομάδες μέσω ενδοφλέβιας έγχυσης διάρκειας μίας ώρας στον βραχίονα. Οι εγχύσεις πραγματοποιούνται σε ένα κέντρο υγειονομικής περίθαλψης ή σε άλλο χώρο.
Υπάρχουν κίνδυνοι που σχετίζονται με τη λήψη αυτού του νέου φαρμάκου για τη νόσο του Alzheimer;
Ο σοβαρότερος κίνδυνος που σχετίζεται με το Leqembi είναι αυτό που είναι γνωστό ως ανωμαλία απεικόνισης που σχετίζεται με το αμυλοειδές (ARIA). Μια ARIA προκαλεί φλεγμονή σε μικρές ή μεγαλύτερες περιοχές του εγκεφάλου και μπορεί να ταξινομηθεί με δύο τρόπους:
- Μια ARIA-E χαρακτηρίζεται από οίδημα λόγω συσσώρευσης υγρών στον εγκέφαλο.
- Μια ARIA-H (αιμορραγία) μπορεί να προκαλέσει αιμορραγία μέσα ή στο χώρο γύρω από τον εγκέφαλο. Για το λόγο αυτό, τα άτομα που λαμβάνουν φάρμακα για την αραίωση του αίματος διατρέχουν ιδιαίτερα αυξημένο κίνδυνο επιπλοκών.
Τα άτομα με δύο πανομοιότυπες εκδοχές της γονιδιακής μετάλλαξης APOE4 διατρέχουν επίσης υψηλότερο κίνδυνο εγκεφαλικών αιμορραγιών και οιδήματος. Υπολογίζεται ότι το 2% έως 5% των ανθρώπων φέρουν δύο αντίγραφα του γονιδίου APOE4.
Ένας γιατρός μπορεί να πραγματοποιήσει μια μαγνητική τομογραφία για να διαπιστώσει εάν ένα άτομο με νόσο Alzheimer έχει διπλούς δείκτες APOE4.
Περίπου το 17% των συμμετεχόντων στη δοκιμή Clarity AD για το Leqembi εμφάνισε ARIA-H (αιμορραγία). Όμως, το 9% της ομάδας του εικονικού φαρμάκου ανέπτυξε επίσης ARIA-H. Μικροαιμορραγίες παρατηρούνται περίπου στο 6% του γενικά υγιούς ηλικιωμένου πληθυσμού. Επίσης, η συντριπτική πλειονότητα των ασθενών που εμφανίζουν ARIA-H είναι ασυμπτωματικοί.
Τα συμπτώματα της ARIA μπορεί να περιλαμβάνουν:
- Πονοκέφαλο
- Σύγχυση
- Ναυτία
- Ζάλη
- Δυσκολία στο περπάτημα
- Αλλαγές στην όραση
- Επιληπτικές κρίσεις
Περίπου το 26% των συμμετεχόντων στη δοκιμή του Clarity AD παρουσίασαν επίσης αντιδράσεις που σχετίζονται με την έγχυση, συμπεριλαμβανομένων σοβαρών αλλεργικών αντιδράσεων όπως κνίδωση, πρήξιμο του προσώπου και του στόματος, καθώς και δυσκολία στην αναπνοή. Άλλες ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν ο πυρετός και τα συμπτώματα που μοιάζουν με γρίπη.
Πόσο κοστίζει το Leqembi;
Το εκτιμώμενο κόστος της θεραπείας ενός μέσου ατόμου με πρώιμη νόσο Αλτσχάιμερ στις ΗΠΑ με το Leqembi για ένα έτος ανέρχεται στα 26.500 δολάρια, σύμφωνα με την Eisai, την παρασκευάστρια εταιρεία του φαρμάκου.
Το πρόσθετο κόστος περιλαμβάνει μια τομογραφία εκπομπής ποζιτρονίων (PET) ή μια εξέταση εγκεφαλονωτιαίου υγρού (CFS) για τον εντοπισμό πλακών αμυλοειδούς στον εγκέφαλο, καθώς και οποιεσδήποτε άλλες εξετάσεις ή κλινικές δαπάνες που απαιτούνται από τον ιατρό.
