Μετά τη διάγνωση μιας σπάνιας πάθησης όπως η IgA νεφροπάθεια (IgAN) ή η C3 σπειραματοπάθεια, το πιο μακρινό πράγμα που περνάει από το μυαλό σας, τουλάχιστον στην αρχή, είναι η ιδέα να υποβληθείτε σε μια πειραματική θεραπεία ή κλινική δοκιμή.
Αντ’ αυτού, πιθανόν να εστιάζετε στο πώς θα καταστρώσετε το θεραπευτικό σας πρόγραμμα, πώς θα αντιμετωπίσετε τα συμπτώματα της πάθησής σας και ίσως ακόμη και στο τι μπορείτε να περιμένετε από τη ζωή σας όταν πάσχετε από νεφρική νόσο.
Εάν όμως αντιμετωπίζετε μια σχετικά δύσκολη ή ταχέως εξελισσόμενη μορφή νεφρικής νόσου, οι επιλογές σας για θεραπεία μπορεί να είναι περιορισμένες. Και η κατανόηση του τρόπου με τον οποίο ακριβώς αναπτύσσονται και εξελίσσονται ορισμένες ασθένειες και νοσήματα αποτελεί μέρος της εύρεσης ενός τρόπου για την αντιμετώπισή τους. Σε αυτό το σημείο έρχονται στο προσκήνιο οι κλινικές δοκιμές και η εν εξελίξει έρευνα.
Οι λόγοι για τους οποίους πρέπει να συμμετάσχετε σε μια κλινική δοκιμή
Οι κλινικές δοκιμές σχεδιάζονται με διάφορους τρόπους, αλλά ο πυρήνας πολλών από αυτά τα πειράματα είναι να προσδιοριστεί ο τρόπος με τον οποίο εξελίσσονται οι παθήσεις και η αποτελεσματικότητα των διαφόρων θεραπειών.
Σκεφτείτε πώς έχουμε αναπτύξει στοχευμένες θεραπείες για σπάνιους καρκίνους όπως το χολαγγειοκαρκίνωμα (καρκίνος του χοληδόχου πόρου) ή πώς τα εμβόλια πρέπει να περάσουν από κλινικές δοκιμές προτού χορηγηθούν στο κοινό. Χωρίς τη χρήση κλινικών δοκιμών, δεν θα είχαμε κανέναν τρόπο να κατανοήσουμε πλήρως πώς λειτουργούν αυτές οι καταστάσεις και δεν θα είχαμε ποτέ πρόσβαση σε ασφαλείς, ηθικά αποδεκτές θεραπείες.
Για κάποιον που έχει για παράδειγμα C3 σπειραματοπάθεια, μπορεί να επιτευχθεί ύφεση κατά 50% με τα σημερινά φάρμακα που είναι διαθέσιμα. Και τότε είναι που αναρωτιόμαστε: Γίνονται κλινικές δοκιμές που μπορούν να προσφέρουν στους ανθρώπους μεγαλύτερες πιθανότητες να καταπολεμήσουν αυτή την ασθένεια;
Πριν ένα φάρμακο κυκλοφορήσει στην αγορά, πρέπει να περάσει από διάφορες φάσεις κλινικών δοκιμών, στις οποίες το φάρμακο ελέγχεται για την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητά του. Με βάση τα αποτελέσματα αυτών των κλινικών δοκιμών, πρέπει στη συνέχεια να εγκριθεί για χρήση από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) πριν κυκλοφορήσει στο κοινό. Στην ουσία, δεν θέλουμε να πειραματιζόμαστε με τυχαίο ή περιστασιακό τρόπο με την ελπίδα ότι μπορεί να υπάρξει κάποια επιτυχία.
Οι κλινικές δοκιμές είναι εξαιρετικά οργανωμένες βάσει πρωτοκόλλων, που σημαίνει ότι έχουν πολλές συναντήσεις και ένα σταθερό πρωτόκολλο. Αν συμμετέχετε σε μια κλινική δοκιμή, το κάνετε επειδή το θέλετε και μπορείτε να σταματήσετε ανά πάσα στιγμή.
Οι περισσότερες κλινικές δοκιμές είναι τυχαιοποιημένες και διπλά τυφλές, πράγμα που σημαίνει ότι για το πρώτο μέρος της δοκιμής, εσείς και οι ερευνητές δεν θα γνωρίζετε αν λαμβάνετε την πραγματική θεραπεία που μελετάται ή αν αντ’ αυτής λαμβάνετε εικονικό φάρμακο.
Τα εικονικά φάρμακα μπορεί να έχουν τη μορφή χαπιών ζάχαρης ή ενέσεων με φυσιολογικό ορό και νερό. Ο σκοπός της χρήσης εικονικών φαρμάκων είναι να συγκριθεί το αποτέλεσμα των θεραπειών με μη θεραπευτικές επιλογές και να διασφαλιστεί ότι η ομάδα των ερευνητών δεν υιοθετεί προκαταλήψεις κατά τη διάρκεια της κλινικής δοκιμής.
Ακόμη και αν πάρετε το εικονικό φάρμακο, εξακολουθείτε να λαμβάνετε αυτό που θεωρείται ως τυπική μορφή φροντίδας με κάποια μορφή θεραπείας. Διαφορετικά, θα ήταν ανήθικο. Αν ένας ασθενής συμμετέχει δε μία κλινική δοκιμή, θα συνεχίσει να βλέπει τον γιατρό του. Αν παρατηρηθεί ότι για παράδειγμα η νεφρική του λειτουργία επιδεινώνεται και η θεραπεία δεν αποδίδει, τότε ο ασθενής μπορεί απλά να σταματήσει και να προχωρήσει σε κάτι άλλο.
Παρόλα αυτά υπάρχει το ενδεχόμενο να σας χορηγηθεί η νέα θεραπεία που μελετάται και η πιθανότητα να αποδώσει μπορεί να είναι μεγάλη, λαμβάνοντας υπόψη τον αριθμό των φορών που μπορεί να έχει περάσει από άλλες κλινικές δοκιμές.
Σε ορισμένες περιπτώσεις, ακόμη και άτομα στα οποία χορηγείται εικονικό φάρμακο μπορεί να βιώσουν το φαινόμενο του εικονικού φαρμάκου, όπου ο οργανισμός τους ανταποκρίνεται θετικά παρά το γεγονός ότι δεν λαμβάνουν καμία νέα θεραπεία που βρίσκεται υπό μελέτη. Όμως, ανεξάρτητα από το αποτέλεσμα, η συμμετοχή σε μια κλινική δοκιμή μπορεί να συμβάλει στην πρόοδο της επιστήμης ώστε να αναπτυχθούν νέοι και πιο αποτελεσματικοί τρόποι για τη θεραπεία σπάνιων και δύσκολων παθήσεων.
Εάν πάσχετε από μια ιδιαίτερα σπάνια πάθηση και/ή οι άλλες θεραπευτικές επιλογές δεν είναι τόσο αποτελεσματικές όσο ελπίζατε, η συμμετοχή σε μια κλινική δοκιμή είναι μια προσωπική επιλογή που εξαρτάται από το αν αισθάνεστε άνετα και αν είστε αποφασισμένοι να εξερευνήσετε νέες δυνατότητες που δεν είναι ακόμη διαθέσιμες στο ευρύ κοινό.
Υπάρχουν πολλές κλινικές δοκιμές σε εξέλιξη που πραγματικά ασχολούνται με τον πυρήνα αυτών των ασθενειών, σε κυτταρικό και βιοχημικό επίπεδο, ώστε να προσφέρουν δυνητικά πιο αποτελεσματικές και ασφαλέστερες επιλογές τώρα, τις οποίες δεν είχαμε πριν από πέντε ή δέκα χρόνια.
Κλινικές δοκιμές. Κατάλογος Κλινικών Δοκιμών
Κλινικές Δοκιμές που υπεβλήθησαν στον ΕΟΦ προς αξιολόγηση και έχουν λάβει άδεια διεξαγωγής.
Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τις κλινικές δοκιμές που αναφέρονται παραπάνω παρακαλούμε επισκεφθείτε το EU Clinical Trials Register (https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/search).
Για πληροφορίες που αφορούν την αδειοδότηση κλινικών δοκιμών στην Ελλάδα μπορείτε να επικοινωνείτε με το Τμήμα Κλινικών Δοκιμών του ΕΟΦ, στο τηλέφωνο 213 2040355.
Τα δεδομένα που συλλέγονται στις κλινικές δοκιμές υπόκεινται σε ειδικές αξιολογήσεις από Επιστημονικές, Εγκριτικές και Δεοντολογικές Αρχές που αποφασίζουν για την έγκριση κυκλοφορίας από τους Οργανισμούς Φαρμάκων, ενώ ορισμένες φορές φάρμακα που κυκλοφορούν στην αγορά, μελετώνται σε μια νέα πάθηση ή για επιπλέον πληροφορίες αποτελεσματικότητας και ασφάλειας.
Οι κλινικές δοκιμές που αφορούν την έρευνα και ανάπτυξη ενός νέου φαρμακευτικού προϊόντος ακολουθούν μια κλιμακωτή ερευνητική διαδικασία (Φάσεις κλινικής ανάπτυξης), η οποία επιτρέπει στους ερευνητές να θέτουν και να απαντούν ερωτήματα με τέτοιο τρόπο ώστε να προκύψουν αξιόπιστες πληροφορίες σχετικά με την ασφάλεια, την ποιότητα και την αποτελεσματικότητα του φαρμακευτικού σκευάσματος.
Η κάθε φάση μιας κλινικής δοκιμές εξαρτάται και βασίζεται στα ερευνητικά δεδομένα από την προηγούμενη φάση, έτσι ώστε η υπό δοκιμή θεραπεία να προχωρήσει στην επόμενη, μόνο όταν έχει αποδείξει ότι είναι τουλάχιστον τόσο ασφαλής όσο η καθιερωμένη θεραπεία. Οι κλινικές δοκιμές συνήθως κατατάσσονται σε τέσσερις Φάσεις:
Στις Δοκιμές Φάσης Ι, οι ερευνητές χορηγούν το νέο φάρμακο ή τη θεραπεία σε ένα μικρό αριθμό ατόμων (20-80), για να εκτιμήσουν την ασφάλεια, να συλλέξουν δεδομένα για το εύρος δοσολογίας και να έχουν μια αρχική εκτίμηση για τις ανεπιθύμητες ενέργειες. Αν και κάποια δεδομένα αποτελεσματικότητας μπορεί να συλλεχθούν κατά τη διάρκεια της φάσης αυτής, η αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας δεν αποτελεί πρωταρχικό στόχο στη Φάση Ι.
Στις Δοκιμές Φάσης ΙΙ, το φάρμακο ερευνάται σε μια μεγαλύτερη ομάδα ασθενών (100-300), ώστε να διαπιστωθεί η αποτελεσματικότητα και να αξιολογηθεί περαιτέρω η ασφάλεια.
Οι Δοκιμές Φάσης ΙΙΙ, αποτελούν το τελευταίο βήμα για τη σχεδιασμένη αξιολόγηση του νέου φαρμακευτικού προϊόντος, προτού κατατεθεί προς αξιολόγηση της άδειας κυκλοφορίας του από τον οργανισμό Τροφίμων στις ΗΠΑ και τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων. Το υπό δοκιμή φάρμακο χορηγείται σε μεγάλες ομάδες ασθενών (300-3 000) ώστε να επιβεβαιωθεί η αποτελεσματικότητα σε σχέση με τις υπάρχουσες καθιερωμένες θεραπείες και/ή το εικονικό φάρμακο (placebo), να παρακολουθηθούν οι ανεπιθύμητες ενέργειες και να συλλεχθούν πληροφορίες που θα επιτρέψουν την ασφαλή χρήση του φαρμάκου ή της θεραπείας.
Μόλις ένα φαρμακευτικό προϊόν αποδειχθεί ασφαλές και αποτελεσματικό μετά τη δοκιμή Φάσης III, τα αποτελέσματα της δοκιμής κατατίθεται για έλεγχο στις αρμόδιες ρυθμιστικές αρχές σε διάφορες χώρες για παραχώρηση άδειας κυκλοφορίας. Οι αρχές θα εξετάσουν την υποβολή και εάν είναι αποδεκτή, δίνουν στον χορηγό έγκριση για την εμπορία του φαρμάκου.
Οι Δοκιμές Φάσης ΙV (μετεγκριτικές μελέτες) είναι επίσης γνωστές ως δοκιμές παρακολούθησης μετά την έγκριση φαρμάκου για να εξασφαλιστεί η μακροπρόθεσμη ασφάλεια και αποτελεσματικότητα του φαρμάκου. Η παρακολούθηση της ασφάλειας έχει σχεδιαστεί για να ανιχνεύσει τυχόν σπάνιες ή μακροπρόθεσμες ανεπιθύμητες ενέργειες σε πολύ μεγαλύτερο πληθυσμό ασθενών και μεγαλύτερο χρονικό διάστημα από ό,τι θα ήταν δυνατό κατά τη διάρκεια των κλινικών δοκιμών Φάσης Ι-ΙΙΙ.
